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Morbo di Charcot: speranza in una nuova cura

Chi si ricorda dell’Ice Bucket Challenge? Nell’estate del 2014, questa sfida, che consisteva nel ricevere in testa un secchio di acqua ghiacciata e pubblicare il video, è diventata virale sui social network. Reso popolare da persone anonime con sclerosi laterale amiotrofica (SLA), il fenomeno si è successivamente trasformato in una massiccia campagna di raccolta fondi per la ricerca sulla malattia di Charcot. Molte celebrità, tra cui Mark Zuckerberg, Bill Gates, Barack Obama o Johnny Hallyday, si erano prestate al gioco e si erano letteralmente bagnate le magliette per sostenere la causa.

Otto anni dopo, questa pioggia di acqua gelida, seppur di breve durata, continua a irrigare la ricerca per combattere questa malattia ormai incurabile. A fine settembre, la Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia farmaceutica statunitense, non ha approvato senza riserve la commercializzazione di Relyvrio, un nuovo trattamento sperimentale per la SLA che gli consentirebbe di rallentare ed estendere la sua progressione. sopravvivenza del paziente.

Questo trattamento, sviluppato dalla biotecnologia Amylyx, è una combinazione di due molecole già note, tauursodiolo e sodio fenilbutirrato, e ha beneficiato di una piccola parte dei 115 milioni di dollari (111,3 milioni di euro) di donazioni raccolte grazie all’Ice Bucket Challenge della SLA Association, l’organizzazione leader dedicata alla lotta contro questa malattia attraverso l’Atlantico, sta fornendo 2,2 milioni di dollari per questi studi clinici.

“Risultati promettenti”

Se l’approvazione della FDA divide la comunità scientifica, come molti specialisti ritengono prematura in assenza di dati di Fase 3, dà nuova speranza ai pazienti. “Non è un trattamento rivoluzionario, non curerà la malattia. Ma ha risultati promettenti »osserva il neurologo Gwendal Le Masson, responsabile del centro SLA dell’Ospedale Universitario di Bordeaux, indicando che ad oggi esiste un solo trattamento, “con modesto vantaggio”, autorizzato in Francia. In Europa è stata presentata una domanda di approvazione condizionale. Dovrebbe essere studiato nella prima metà del 2023, secondo Amylyx. Ma i pazienti francesi ora chiedono il permesso al governo francese.

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Con circa 1.800 nuovi casi diagnosticati in Francia ogni anno, la malattia di Charcot, una patologia neuromuscolare che porta gradualmente alla paralisi totale e alla perdita della capacità di parlare e respirare, è ha una prognosi infausta. I pazienti muoiono in media entro tre-cinque anni dalla diagnosi. “Dopo che questo farmaco è stato approvato negli Stati Uniti e in Canada, è comprensibile che lo richiedano anche i malati in Francia. Perché non darglielo? Il trattamento non mostra tossicità e i dati della Fase 2 sono incoraggianti, anche se bisognerà attendere i risultati della Fase 3 per misurarne realmente l’efficacia”sottolinea il professor Claude Desnuelle, vicepresidente dell’ARSLA, l’associazione nazionale per la lotta contro la SLA in Francia.

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